罕见病与"孤药"

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罕见病与"孤药"

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魏水易. 罕见病与'孤药'[J]. 药学实践与服务, 1993, (3): 225-231.

引用本文:

魏水易. 罕见病与"孤药"[J]. 药学实践与服务, 1993, (3): 225-231.

罕见病与"孤药"

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摘要: 罕见病是发病人数占总人口比例很少的疾病。"孤药"(orphan drugs)是指专门治疗罕见病的一类药物,故又称罕见病用药。据调查,总共约有1000万至2000万美国人患有大约5000种已知的罕见病中的一种。

[1]	蔺淼, 费永和, 崔俐俊, 陈静. 中国创新药械政策进展与思考 . 药学实践与服务, 2025, 43(11): 577-582. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202504055
[2]	陈莹, 许子华, 胡北, 崔亚玲, 高欢, 吴琼. 通便灵胶囊治疗便秘的药效与机制研究 . 药学实践与服务, 2025, 43(1): 10-16. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202404008
[3]	郭静, 康金龙, 李强, 赵琳, 刘骥, 徐学武. 利多卡因不同给药途径对麻醉诱导气管插管心血管应激反应的抑制作用 . 药学实践与服务, 2025, 43(6): 303-306. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202502009
[4]	徐璐璐, 刘爱军. 丹参白术方“异病同治”冠心病、血管性痴呆、特发性膜性肾病的网络药理学作用机制研究 . 药学实践与服务, 2025, 43(3): 143-150. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202312027
[5]	彭莹, 刘欣, 聂依文, 王歆荷, 年华, 朱建勇. 三种狼毒乙醇提取物对咪喹莫特诱导的银屑病小鼠防治作用研究 . 药学实践与服务, 2025, 43(): 1-6. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202406029
[6]	孙波, 吕宗强, 罗宁, 李荣, 王洪祥, 陈菊祥. Angiopep-2修饰的细菌外囊泡载药系统治疗胶质母细胞瘤效果研究 . 药学实践与服务, 2025, 43(10): 481-490. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202506017
[7]	冯一帆, 严啸东, 张文彬, 李炳锋, 郭美丽. 菸花苷长期给药对脑缺血再灌注损伤大鼠神经功能的影响 . 药学实践与服务, 2025, 43(5): 228-234. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202407038
[8]	崔亚玲, 吴琼, 马良煜, 胡北, 姚东, 许子华. 肝素钠肌醇烟酸酯乳膏中肌醇烟酸酯皮肤药动学研究 . 药学实践与服务, 2025, 43(1): 6-9, 21. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202404006
[9]	柯刚, 董清科, 肖世容, 龚茜, 李荣, 汪代杰. 基于网络药理学探讨参苓白术散治疗肿瘤恶病质的作用机制 . 药学实践与服务, 2025, 43(5): 242-250. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202208115
[10]	沈娟, 田瑛, 倪明, 刘炬, 于蒙蒙. 喷替酸原料药细菌内毒素限值确定及检查方法学研究 . 药学实践与服务, 2025, 43(12): 1-4. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202508061
[11]	魏雨辰, 田家盛, 王道鑫, 凌期盛, 王治, 缪朝玉. 烟酰胺单核苷酸口服给药对高血压大鼠的影响 . 药学实践与服务, 2025, 43(5): 213-221. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202412006
[12]	陈官旭, 宋雨桐, 郭秀强, 张咪, 刘志宏, 宋洪涛. EGFR-TKIs单药及其联合方案在晚期非小细胞肺癌一线治疗中的疗效与安全性比较：网状Meta分析 . 药学实践与服务, 2025, 43(): 1-11. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202504044
[13]	曹金发, 钟玲, 何苗, 田泾. 1例炎症性肠病合并心房颤动患者的用药分析与监护 . 药学实践与服务, 2025, 43(10): 525-528. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202403004
[14]	邵尉, 袁妮, 刘叶, 于飞, 柳莹, 王峰. 丙戊酸钠与左乙拉西坦治疗儿童癫痫病的成本-效果分析 . 药学实践与服务, 2025, 43(8): 1-5. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202408046
[15]	晁亮, 王辉, 沈淑琦, 游飘雪, 冀凯宏, 洪战英. 基于UHPLC-Q/TOF-MS代谢组学策略的葛根-知母药对防治阿尔茨海默病的药效与作用机制研究 . 药学实践与服务, 2025, 43(1): 30-40. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202409035
[16]	张艺昕, 关欣怡, 王博宁, 闻俊, 洪战英. 二氢吡啶类钙离子拮抗药物手性分析及其立体选择性药动学研究进展 . 药学实践与服务, 2024, 42(8): 319-324. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202308062
[17]	石晓萍, 吕迁洲, 李晓宇, 许青. 泊沙康唑对比伏立康唑经验治疗或诊断驱动治疗免疫功能低下患者侵袭性霉菌病的成本-效果分析 . 药学实践与服务, 2024, 42(12): 512-519. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202401050
[18]	陈静, 何瑞华, 翁月, 徐熠, 刘静, 黄瑾. 基于网络药理学和分子对接技术探究定清片活性成分治疗白血病的作用机制 . 药学实践与服务, 2024, 42(11): 479-486. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202401073
[19]	徐飞, 陈瑾, 鲁育含, 李志勇. 肠道菌群参与糖尿病肾病的机制研究进展 . 药学实践与服务, 2024, 42(5): 181-184, 197. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202312023
[20]	陈炳辰, 佟达丰, 万苗, 闫飞虎, 姚建忠. UPLC-MS/MS法测定小鼠血浆中紫杉醇脂肪酸酯前药及其药代动力学研究 . 药学实践与服务, 2024, 42(8): 341-345. doi: 10.12206/j.issn.2097-2024.202404082